În Slovacia, aproximativ 1 din 250 de persoane suferă de boală celiacă. Singurul punct de plecare pentru pacienții cu acest diagnostic este o dietă specială. Cu toate acestea, acest lucru se poate schimba în curând. Cercetătorii au descoperit o substanță care ar putea fi o parte eficientă a terapiei acestei boli autoimune.

boli

Cercetările europene privind similitudinea moleculară dintre boala celiacă și fibroza chistică au dat roade. Oamenii de știință au descoperit că ingredientul activ dezvoltat inițial pentru tratamentul fibrozei chistice are potențialul de a trata boala celiacă.

Incidența bolii celiace este în creștere

Boala celiacă este boală autoimună pe tot parcursul vieții cauzată de intoleranță la gluten, care afectează membrana mucoasă a intestinului subțire, previne absorbția adecvată a nutrienților și slăbește sistemul imunitar. Incidența acestei boli este relativ mare, se crede că suferă de ea 0,5 la 1 la sută din populație. Se estimează că în Slovacia este 1 din 250 de locuitori.

Prevalența bolii celiace este în creștere la nivel mondial. Afectează deja 1 din 141 de pacienți din Statele Unite. Incidența bolii celiace în Europa și America de Nord a crescut de patru ori în ultimii 50 de ani. În spatele acestei creșteri se află într-o oarecare măsură un diagnostic mai bun, dar compoziția dietei sau utilizarea excesivă a antibioticelor, care afectează compoziția bacteriilor intestinale, are, de asemenea, un impact semnificativ. Cu toate acestea, potrivit statisticilor, perioada medie de diagnostic este de 6-10 ani.

Simptome atipice

Majoritatea pacienților au simptome nespecifice sau „doar” o imunitate mai slabă. Deși prezintă inflamație cronică și dispariția vilozităților în intestinul subțire, au simptome atipice precum diaree, senzație de balonare sau pierdere în greutate. Prin urmare, este denumit de obicei o boala cameleonului. Interesant este că este determinat în mare parte genetic, fiind găsit pe aceeași genă ca și alte boli autoimune, de ex. diabet de tip 1. Prin urmare, nu este surprinzător că aproximativ 10 la suta dintre pacientii cu diabet zaharat de tip 1 au si boala celiaca latenta. Există, de asemenea, o legătură între fibroza chistica, deoarece pacientii cu aceasta boala rara au boala celiaca de trei ori mai des decat la populatia sanatoasa.

Cheia proteinei

Fibroza chistică se caracterizează prin formarea unui strat gros de mucus, în special în plămâni și tractul digestiv. Acest punct de plecare ne-a determinat să ne întrebăm dacă există o legătură moleculară între aceste boli, explică Luigi Mauri, șef de cercetare la Institutul de Cercetare San Raffaele din Milano.

Fibroza chistică este cauzată de mutații ale unei gene care codifică o proteină numită regulator de conductanță transmembranar (CFTR). Când această proteină este defectă, mucusul rezultat devine lipicios și dens. Mutațiile genetice din CFTR activează, de asemenea, sistemul imunitar și declanșează o varietate de reacții în plămâni și intestine. Astfel de modificări sunt similare cu efectele glutenului la persoanele cu boală celiacă, așa că o echipă internațională de oameni de știință a decis să examineze în detaliu reacțiile în lanț molecular, sperând să găsească o legătură între cele două boli. Cercetătorii au studiat liniile celulare la persoanele care nu tolerează glutenul și au descoperit că o peptidă numită P31-43 se leagă de CFTR și îi inhibă funcția. Acest lucru a dus la stres și inflamație celulară. Constatările sugerează că CFTR este, de asemenea, crucial în sensibilitatea la gluten.

Tratament mai eficient al bolii celiace

Oamenii de știință din institute de cercetare și universități din Milano, Napoli și Paris au participat la descoperiri și și-au publicat rezultatele în Jurnalul EMBO. Ei au definit un nou obiectiv terapeutic care ar trebui să conducă în curând la tratamentul eficient al bolii celiace. După cum se arată, un compus farmacologic dezvoltat inițial pentru tratamentul fibrozei chistice are capacitatea de a opri o peptidă de risc de a afecta funcția CFTR. Acesta este așa-numitul potențiator VX-770. Echipa a dat substanța șoarecilor intoleranți la gluten și a constatat că îi protejează de inflamația intestinului, chiar dacă au luat o dietă bogată în gluten. Ulterior, ei au reprodus rezultatele pe liniile celulare umane. Rezultatul a fost uimitor. VX-770 a oprit peptida P31-43 înainte de a declanșa un răspuns autoimun. Noile descoperiri sugerează că ar putea sta la baza unui medicament pentru boala celiacă. Cercetările clinice suplimentare ar trebui să stabilească dacă, de exemplu, utilizarea orală a unei substanțe va permite indivizilor să evite declanșarea unui răspuns autoimun fără a-și schimba dieta. spun oamenii de știință în articol.

Forma rară a bolii

Boala celiacă ca atare are și forma ei rară - boala celiacă refractară. Afectează 1,5 până la 5% dintre celiaci și se manifestă prin faptul că, în ciuda faptului că urmează o dietă strictă fără gluten, pacienții continuă să aibă dificultăți asociate bolii. „Intestinul lor subțire nu se poate regenera. Aproximativ jumătate dintre acești pacienți prezintă un risc crescut de complicații grave, inclusiv limfom cu celule T asociat cu enteropatie, o formă de limfom non-Hodgkin. Celulele T tocmai menționate controlează răspunsul organismului la gluten și au un răspuns extrem de puternic și dureros la acesta. Prognosticul pacienților cu boală celiacă refractară nu este foarte favorabil, doar 50% dintre aceștia trăind la mai mult de 5 ani de la diagnostic. Deoarece dieta nu funcționează, pacienții primesc și tratament cu steroizi, imunosupresoare sau chimioterapie. " spune Tatiana Kubišová de la OZ Boli rare. Un nou medicament care blochează răspunsul autoimun la gluten ar fi singura lor soluție pentru sănătatea lor și ar contribui, de asemenea, în mod semnificativ la îmbunătățirea calității vieții altor celiaci.