17.1. 2020 20:30 Redacția TREND și alte mass-media slovace au primit un e-mail trist săptămâna aceasta. Este un apel de ajutor pentru trei copii mici care suferă de o boală rară - atrofia musculară a coloanei vertebrale. Aproximativ unul din 10.000 de copii născuți îi degenerează treptat sistemul nervos și îi slăbește mușchii. Boala unei gene nepotrivite duce adesea la deces. Cu toate acestea, copiii au șansa de a supraviețui. Există un medicament care, cel mai probabil, îi poate ajuta. Cu toate acestea, are o captură, costă mai mult de două milioane de dolari și nu se vinde în Slovacia.
Tratarea bolilor genetice este extrem de costisitoare. Până acum, atrofia musculară a coloanei vertebrale a fost tratată în principal cu Spinraza de la Biogen. Costurile implicate se ridică la până la patru milioane de euro pe o perioadă de zece ani. Cu toate acestea, potrivit WebMD, medicamentul ajută doar 40% dintre oameni.
Cel mai scump medicament din lume
Zolgensma de la Novartis a devenit o nouă speranță. Se administrează o dată pentru a corecta o genă mutată eronat. O singură administrare este suficientă și copilul se poate vindeca. Cu toate acestea, conform producătorului, acesta trebuie dat până în al doilea an de viață al copilului. O doză este pe piața SUA
Citiți mai departe cu un abonament TREND
Deblocați articolul prin SMS la 1,90 € pe săptămână cu reînnoire automată.