Gracie Gregor zâmbește, așezată în pântecele mamei sale, lângă sora ei mai mare Ryleigh, care este fericită că Gracie este „foarte aurie și amabilă”. Nu a fost întotdeauna așa. Cu doar câțiva ani în urmă, Ryleigh, în vârstă de 11 ani, se temea de sora ei pentru că avea atacuri de furie.

pentru

„Sora mea bătea și lovea cu piciorul în jurul ei atunci”,

spune Ryleigh, adăugând că nu a fost posibil să stai lângă Gracie atunci așa cum este acum.

Gracie are un autism care a afectat aproape fiecare aspect al vieții familiei sale. A fost diagnosticată la vârsta de 2 ani. Cu toate acestea, noul studiu oferă speranță gregorienilor și familiilor similare.

Gracie este unul dintre cei 25 de copii care au participat la primul studiu de acest gen la Universitatea Duke din Durham, SUA. Scopul studiului a fost de a afla dacă transplantul de sânge de cordon ombilical propriu, care conține celule stem rare, poate ajuta în tratamentul autismului. Rezultatele au fost foarte bune - mai mult de două treimi din copii s-au îmbunătățit. Un al doilea studiu clinic cu mai mulți copii este în curs de desfășurare. Cercetătorii speră că va duce la noi tratamente pentru copiii cu autism.

Scepticii spun că există încă prea multe întrebări fără răspuns pe care să le așteptăm cu nerăbdare. Cercetătorii de la Universitatea Duke sunt de asemenea de acord că există încă multe întrebări. Studiul inițial, publicat recent în revista Stem Cells Translational Medicine, a fost un studiu de siguranță, nu dublu-orb, deci nu oferă dovezi definitive ale rezultatelor pozitive. Studiul a fost deschis, ceea ce înseamnă că atât medicii, cât și familiile știau că s-a administrat sânge din cordonul ombilical.

Dar Gregorienii percep rezultatele fiicei lor ca fiind foarte reușite. Gracie Gregor a arătat o îmbunătățire dramatică după ce a fost supusă administrării de celule stem la Universitatea Duke. Anterior, Gracie a avut atacuri de furie, de ex. la cozi lungi la Disneyland sau în timpul cinei la un restaurant. Când sechestrul a avut loc în timpul călătoriilor în familie, mama și tatăl ei doreau tricouri pe care scria „Copilul meu suferă de autism”, pentru a distrage atenția oamenilor de la condamnările lor. În timp ce stătea în terapie, Gracie a dat cu piciorul, a țipat, a scuipat și a lovit-o terapeutul ocupațional.

„A fost groaznic să încerc să o pun acolo”

, mama ei spune. Chiar și spălarea dinților sau pieptănarea ar putea să o supere.

În vârstă de 5 ani, a avut autism pe o scară ușoară până la moderată, dar a avut-o părinții ei spun că tulburarea ei le-a luat 75% din timpul zilnic. După ce Gracie a fost supus administrării de celule stem într-un studiu clinic, timpul a fost redus la 10%. Pe o scară de rating de la 1 la 10, valoarea îmbunătățirii sale a atins un nivel de 8 la 9. A început chiar să frecventeze o școală „obișnuită”, unde se descurcă bine. Părinții ei nu au crezut niciodată că va fi posibil vreodată. Anterior, Gracie participa la diferite programe școlare specializate și nimic nu i se potrivea.

Schimbările din Gracie sunt rezultatul unui transplant de sânge de cordon ombilical care îi stimulează creierul? Sau creierul ei se maturizează doar crescând? S-ar putea ca părinții ei să fi fost subconștient hotărâți să facă îmbunătățiri cu fiica lor? Acestea sunt întrebările pe care gregorienii încă le pun. Dar ei știu asta debutul transformării fiicei lor a avut loc la aproximativ șase luni de la transplant în ianuarie 2015, și a continuat de atunci. Schimbarea preferată a lui Gracie pentru tatăl ei este afecțiunea ei recent descoperită. În loc să evite îmbrățișările, acum îi întâmpină.

„Pur și simplu ne-a dat seama atunci. Arată încă unele dintre micile excentricități pe care le are. "

, spune tatăl ei Wade Gregory.

„Dar, pe de altă parte, cred că i-a încărcat puternic curba de învățare. A împins-o să facă lucruri pe care nu le-ar face în mod normal ".

Mama ei adaugă:

„S-a îmbunătățit și suntem recunoscători pentru asta - indiferent dacă celulele stem se află în spatele sau nu. Suntem recunoscători în special pentru schimbările care au avut loc. "

Miliardele de celule

Unul dintre cercetătorii de la Universitatea Duke este Dr. Joanne Kurtzberg. Conduce programul de terapie celulară clinică și de transplant al Robertson și colaborează cu Dr. Geraldine Dawson, director al Centrului pentru Autism și Dezvoltarea Creierului de la Universitatea Duke. Ambii erau conștienți de marea nevoie a progreselor medicale de a ajuta la vindecarea copiilor cu autism. Potrivit Centrelor pentru Controlul și Prevenirea Bolilor, se estimează că unul din 68 de copii din America are o anumită formă de tulburare a spectrului autist. Aproximativ 30% dintre ei nu învață niciodată să vorbească și mulți copii încă se luptă să se adapteze prin terapii comportamentale. Există, de asemenea, medicamente care îmbunătățesc principalele simptome ale autismului.

În ultimele două decenii, Dr. Kurtzberg a văzut copii cu tulburări metabolice moștenite care au fost tratați cu sânge din cordonul ombilical după chimioterapia anterioară cu doze mari.

Am fost in masura sa demonstreze ca un transplant de sange ombilical salveaza copiii care sufera de unele dintre aceste boli de la moarte si, de asemenea, imbunatateste rezultatul lor neurologice.

Treptat, a început să se întrebe dacă sângele din cordonul ombilical ar putea ajuta copiii cu boli neurologice.

În urmă cu aproximativ zece ani, în laboratorul ei, a început să efectueze studii clinice la copiii cu paralizie cerebrală, în care părinții depozitau sânge din cordonul ombilical și aveau rezultate pozitive. Unii dintre acești copii, care aveau tendințe autiste, au văzut asta simptomele autiste s-au îmbunătățit. A apărut o altă întrebare - ce se întâmplă dacă au testat sângele din cordonul ombilical exclusiv pentru autism?

Testul de siguranță a început în urmă cu mai bine de un an și jumătate. Nu numai că s-a constatat că sângele din cordonul ombilical este sigur, dar 70% din 25 de copii cu vârste cuprinse între 2 și 6 ani au avut o îmbunătățire a comportamentului.

Copiii înscriși în studiul clinic au călătorit la Universitatea Duke de trei ori pe an. Au fost supuși multor teste, cum ar fi evaluările autismului, imagistica prin rezonanță magnetică și electroencefalogramele, pentru a le monitoriza activitatea creierului. În timpul primei vizite, copiii au primit o infuzie de sânge din cordonul ombilical. Fiecare copil a primit 1 până la 2 miliarde de celule, administrate intravenos pe brațe sau picioare. După șase luni, și apoi un an mai târziu, copiii s-au întors pentru teste de evaluare ulterioare.

„Unii copii care vorbeau puțin înainte au avut câștiguri mari în vocabular și abilități de vorbire.”,

spune dr. Kurtzberg. Mulți copii s-au putut juca și au o comunicare semnificativă într-un mod pe care nu mai reușiseră până atunci.

"Unii copii au avut un comportament mai puțin repetitiv decât au avut înainte de a participa la studiu."

Dr. Adaugă Dawson

„Studiul a fost foarte încurajator. Am văzut rezultate pozitive. Cu toate acestea, nu a avut un grup de comparație, ceea ce este foarte important pentru a determina dacă tratamentul este eficient. "

În prezent, efectuează un studiu dublu-orb, în ​​care pacienții tineri primesc, de asemenea, o transfuzie placebo și includ 165 de copii cu autism în vârstă de 2 până la 8 ani.

În timpul studiului clinic, copiii primesc o perfuzie de sânge din cordonul ombilical sau placebo la prima lor vizită. De asemenea, trec printr-o serie de teste de evaluare și monitorizare a creierului. La a doua vizită, șase luni mai târziu, copiii primesc oa doua perfuzie din conținutul pe care nu l-au primit pentru prima dată și sunt supuși mai multor evaluări. Ordinea perfuziilor este necunoscută. Cercetătorii le monitorizează încă un an pentru orice semne de îmbunătățire a comportamentului. Studiul este cunoscut sub numele de tranzitoriu, în care fiecare pacient primește tratament și placebo, dar într-o ordine diferită. Dacă studiul ar arăta rezultate similare cu primul studiu de siguranță, ar revoluționa tratamentul autismului.

Daca putem evalua ca o perfuzie de sange din cordonul ombilical este mai eficienta in imbunatatirea comportamentului social decat un placebo, atunci tratamentul actual pentru autism se va schimba.,

spune dr. Dawson. Dr. Adaugă Kurtzberg,

Vom fi extrem de incurajati daca un al doilea studiu arata ca celulele stem pot ajuta copiii cu autism in comparatie cu placebo.

Optimism atent

Deși entuziasmat de rezultatele primului studiu, Dr. Vorbește Kurtzberg,

„Nu vrem să înșelăm oamenii și să susținem că funcționează înainte de a avea dovezi definitive”.

Dr. Adaugă Dawson,

„Pentru părinții care au auzit de sângele din cordonul ombilical ca un potențial tratament pentru autism, este important să știm că lucrăm foarte mult pentru a găsi un răspuns la această întrebare. Nu am ajuns încă acolo ".

Dr. Kurtzberg face ipoteza ce se întâmplă după administrarea sângelui din cordonul ombilical: anumite celule imune din sângele cordonului ombilical traversează bariera hematoencefalică și modifică conexiunile creierului, suprimând în același timp inflamația care poate apărea în autism.

„Am uitat cât de rău a fost”

Părinții lui Gregor spun că cea mai bună investiție pe care au făcut-o vreodată a fost un minut de 2.000 de dolari pentru a-i depozita sângele din cordonul ombilical. La acea vreme, era doar o măsură de precauție, diagnosticul de autism a venit la trei luni după a doua zi de naștere a fiicei. Ei cunosc disperarea familiilor care cresc un copil cu autism. Recent, au urmărit videoclipuri vechi de acasă unde Gracie își acoperă urechile când au cântat „La mulți ani” la a treia zi de naștere sau unde nu arată nicio emoție la Crăciun când avea 2 ani. „Am uitat cât de rău era atunci”, îi spune mama ei.

Ei speră că actualul studiu clinic va demonstra succese similare și va avea ca rezultat un tratament inovator pentru copiii cu autism la nivel mondial.