Un studiu clinic de 41 de milioane de dolari va folosi sângele din cordonul ombilical pentru a trata autismul, paralizia cerebrală și accidentul vascular cerebral.
Christian Meredith, în vârstă de patru ani, se joacă cu zaruri și animale din plastic într-o mică zonă de joacă din holul Centrului pentru Autism și Dezvoltarea Creierului de la Universitatea Duke din SUA. Doar Newman, coordonatorul proiectului de cercetare, îl ține companie, în timp ce Jennifer, mama lui Christian, vorbește cu cercetătorii din camera alăturată.

cord

Ușa biroului se deschide și restul familiei lui Christian intră în fund. Are cinci frați mai mari cu vârste cuprinse între 6 și 14 ani. Tatăl său, Trip Meredith, intră în camera din spatele lor.

Christian fuge din colț și sare în brațele lui Chase. "Hei amice!" spune Chase, cel mai mare dintre frați. Christian se plimbă prin cameră, îmbrățișând și mângâind pe toată lumea.

Christian a fost diagnosticat cu autism când avea 2 ani. Familia sa locuiește în Nashville, Tennessee. În 2014, întreaga familie s-a mutat la Durham, unde își desfășoară activitatea la Universitatea Duke. Scopul a fost participarea lui Christian la programul de cercetare al Centrului Duke, care folosește celule stem din sângele cordonului ombilical pentru a trata autismul, accidentul vascular cerebral, paralizia cerebrală și alte boli ale creierului.

Cele 15 milioane de dolari furnizate de Fundația Marcus, o organizație de caritate din Atlantic, finanțează primii doi ani ai unui proiect planificat de cinci ani, de 41 de milioane de dolari, condus de Dr. Joanne Kurtzberg. Dr. Kurtzberg și Dr. Dawson speră să dezvolte terapie celulară care poate restabili funcția creierului la persoanele cu tulburări pentru care în prezent nu există tratamente și care ar elimina direct simptomele de bază ale bolii. Dacă proiectul va avea succes, studiul va conduce la studii clinice suplimentare care vizează reducerea gradului de dizabilitate și îmbunătățirea calității vieții a milioane de copii și adulți.

Recunoaștere și lacrimi

Pe măsură ce se apropia a doua zi de naștere a lui Christian, Jennifer a observat că discursul său se dezvoltă lent. Logopedul i-a spus ce simptome ar trebui să sesizeze, dar a și asigurat-o să nu se îngrijoreze prea mult. Christian era încă tânăr, iar băieții tind să se dezvolte mai încet decât fetele. În plus, fiind cel mai mic dintre cei șase copii, îi era greu să vorbească.

Jennifer și-a făcut propriile cercetări și a devenit convinsă că Christian era cel mai probabil să sufere de autism. Unii prieteni și familie au încercat să o convingă contrariul, dar ea a simțit că are dreptate. O evaluare cuprinzătoare la Universitatea Vanderbilt i-a confirmat suspiciunile.

„M-am simțit recunoscut o clipă pentru că aveam dreptate”.

„Dar în clipa următoare am plâns. Când realitatea te lovește, te gândești: „Ce vom face acum?”

Finanțarea noilor abordări

Aproximativ 2 milioane de persoane din Statele Unite au o tulburare a spectrului autist, un grup de simptome care afectează comunicarea și comportamentul social. Un accident vascular cerebral ucide în medie aproape 130.000 de persoane în Statele Unite în fiecare an, în timp ce paralizia cerebrală afectează în prezent 764.000 de copii și adulți tineri. Fundația Marcus a fost mult timp interesată de aceste și alte tulburări neurologice, precum și de cercetarea celulelor stem. Susține proiecte de cercetare biomedicală care pot aduce noi terapii pentru tulburările pentru care în prezent nu există tratament și este puțin probabil să poată obține finanțare publică.

Proiect Dr. Kurtzberg și Dr. Dawson constă dintr-o serie de studii clinice care utilizează celule stem din sângele cordonului ombilical pentru a trata aproximativ 390 de copii și adulți cu autism, 100 de copii cu paralizie cerebrală și 90 de pacienți adulți cu accident vascular cerebral. Pe baza cercetărilor anterioare, medicii cred că sângele din cordonul ombilical poate sprijini repararea zonelor disfuncționale sau deteriorate ale creierului.

Potențial imens

Celulele sanguine din cordonul ombilical sunt colectate fără riscuri pentru mamă sau copil. Odată îndepărtate, acestea pot fi congelate și depozitate pentru utilizare ulterioară pentru transplantul de celule stem hematopoietice sau terapia celulară.

Cercetări anterioare ale Dr. Kurtzberg a demonstrat că celulele din sângele cordonului ombilical pot reduce inflamația și pot ajuta la repararea leziunilor cerebrale cauzate de bolile congenitale ale copilăriei. Un studiu publicat de Universitatea Duke sugerează că tratamentul copiilor cu celule din propriul sânge din cordonul ombilical poate avea rezultate pozitive similare în encefalopatia ischemică hipoxică.

Acest nou studiu examinează dacă celulele din sângele cordonului ombilical vor avea același efect în cazurile de autism și accident vascular cerebral. În același timp, examinează dacă tratamentul nu numai că îmbunătățește comportamentul copiilor și adulților cu autism, ci și transformă tiparele activității creierului.

"Întregul program are un potențial imens",

spune dr. Kurtzberg.

„Autismul, accidentul vascular cerebral și paralizia cerebrală sunt toate afecțiuni neurologice care afectează funcția și calitatea vieții acestor copii și adulți. Dacă o putem îmbunătăți, va avea un impact personal și social imens. ”

Dr. Kurtzberg și Dr. Dawson va examina, de asemenea, întrebarea cheie dacă efectele benefice ale sângelui din cordonul ombilical pot fi realizate și în tratamentul pacienților cu sânge donat din cordonul ombilical, nu doar a propriilor celule stem. Dacă se constată că este posibil, tratamentul cu sânge din cordonul ombilical ar putea fi disponibil pentru un număr imens de pacienți care au nevoie.

„Vrem cu toții un tratament care, dacă este eficient, va fi accesibil tuturor”,

spune dr. Dawson, care s-a alăturat Universității Duke în 2013 ca profesor la Departamentul de Psihiatrie și Științe Comportamentale.

Christian Meredith are un mare sprijin din partea familiei sale. El este un participant la un studiu major pe care cercetătorii Duke speră să îl ducă la terapii noi și mai eficiente.

Cursul de administrare a sângelui din cordonul ombilical a fost foarte simplu. Medicii au atașat punga la un acces intravenos care conținea aproximativ 70 ml de sânge creștin de cordon ombilical și i-au permis să se scurgă în umăr prin gravitație. Infuzia de sânge din cordonul ombilical nu a durat mai mult de 20 de minute.

Christian se supune controalelor necesare în 6 luni și apoi din nou într-un an, astfel încât medicii să-i poată evalua progresul.

„Simt că nu există absolut niciun dezavantaj. Există doar potențial de îmbunătățire. Cum ai putea pierde o astfel de oportunitate? ”