vieții

Ce așteaptă Europa

Agenția Europeană pentru Medicamente revizuiește în prezent această opțiune de tratament și pentru pacienții europeni. El încearcă să facă față presiunii enorme a mediei, precum și a presiunii părinților de a face acest tratament disponibil cât mai curând posibil, deoarece atrofia musculară a coloanei vertebrale este o boală foarte gravă și care progresează rapid. În acest caz, timpul se joacă împotriva pacienților și a familiilor acestora, precum și a evaluatorilor. Cu toate acestea, acest pas este deosebit de important, deoarece în trecut au existat diferite suspiciuni legate de acest tratament cu privire la desfășurarea corectă a studiilor clinice, resp. prelucrarea rezultatelor. În cele din urmă, acestea nu au fost confirmate, cu toate acestea, este foarte important să evaluați în mod independent eficacitatea și siguranța acestui tratament. Acest lucru se află în mâinile experților mondiali în tratamente inovatoare și atrofie musculară a coloanei vertebrale de la Agenția Europeană pentru Medicamente, care are deja 20 de ani de experiență în evaluarea medicamentelor orfane.

După cum o vede Alianța Slovacă a Bolilor Rare

Alianța Slovacă a Bolilor Rare a primit informații despre selecția aleatorie a pacienților potențial tratați, similar cu SMA Europe, cu sentimente mixte.

Pe de o parte, suntem conștienți de marea nevoie medicală pentru acest tratament, apreciem foarte mult faptul că producătorul este dispus să ofere tratament gratuit, pe de altă parte, o astfel de abordare ridică o serie de probleme etice.

SMA Europe a oferit cooperare producătorului

În acest context, SMA Europe s-a oferit să colaboreze cu producătorul de medicamente pentru a îmbunătăți programul în conformitate cu practicile clinice sănătoase, sigure, dar și etice.

Recomandare pentru familii

  • Suntem conștienți de faptul că tratamentul SMA trebuie început cât mai curând posibil. De aceea, recomandăm părinților copiilor cu SMA să caute experți în această problemă în Slovacia (NÚDCH Bratislava, DFNsP Banská Bystrica, DFNsP Košice) și să discute cu ei despre opțiunile actuale de tratament pentru copilul lor.
  • De asemenea, trebuie luat în considerare faptul că, la jumătatea acestui an, o altă companie farmaceutică a anunțat transmiterea datelor privind înregistrarea unui medicament inovator pentru SMA din grupul de corectori, care, totuși, vor fi orale - nedureroase pentru pacienți. Screeningul pacientului (căutarea pacienților cu medicii curenți) are loc în prezent și în Europa, în principal cu SMA1, care ulterior va fi extins la SMA2.

Alianța Slovacă a Bolilor Rare deține drepturile tuturor pacienților cu boli rare în Slovacia de 9 ani. Mai mult decât oricine altcineva, suntem conștienți de darul vieții umane. Bolile rare sunt boli grave, care pun viața în pericol, care afectează nu mai mult de 5 din 10.000 de persoane din Uniunea Europeană. Spre deosebire de SMA, majoritatea se confruntă cu problema diagnosticului îndelungat sau a tratamentului inexistent.

Susținem inovația și știm că medicamentele inovatoare necesită și abordări inovatoare și îndrăznețe. Cu toate acestea, subliniem mai mult ca oricând că transparența, etica și abordarea sistemică nu trebuie uitate, cu atât mai mult cu cât medicamentul nu este încă autorizat în Europa.

Pacientul și beneficiile sale din tratament ar trebui să fie întotdeauna primordiale. Fiecare medicament înregistrat este eficient și sigur. Întrebarea este pentru cine. Experții, pe baza experienței lor, precum și a studiilor clinice și a profilului medicamentului, încearcă să identifice acei pacienți care vor beneficia cel mai mult de tratament la un moment dat. Desigur, corpul uman este unic și, prin urmare, chiar și cu cel mai mare efort pentru a identifica pacienții potriviți, putem fi surprinși negativ.