Povestea a patru copii grav bolnavi continuă. Ei continuă să lupte pentru medicament

Alex, Riško, Alexej, Amélia. 4 copii care au avut o boală genetică severă și publicul a fost emoționat de cuvintele părinților lor. „Este un sentiment teribil când știi că există un leac și nu-ți poți permite”. a remarcat mama lui Alexeja, Andrea Hrušovská. „Acest medicament îi poate oferi un viitor mult mai bun”, Mama lui Alex, Monika Brdárska, s-a alăturat.

copii

Părinții vorbesc despre un drog revoluționar. Este o terapie genică. O administrare ar trebui să corecteze gena defectă. Ei cred că în cele din urmă își vor vedea copiii stând sau înghițind mai bine. Ceea ce poate face acest medicament se spune că ar fi observat în cazul unui băiat din Ungaria. "Băiatul care a primit medicamentul inovator a rămas pentru prima dată săptămâna trecută", a explicat tatăl lui Amélie Juraj Bartakovics.

Problema este că problema autorizării produsului nu va fi tratată de Agenția Europeană pentru Medicamente până în luna mai, care va evalua, de asemenea, siguranța și eficacitatea. "Nu există suficiente informații în acest moment, avem aproximativ 55 de copii care sunt în tratament. Acum trebuie să ne dăm seama că suntem complet într-o situație revoluționară în care nu știm cum va reacționa exact organismul în 5, 7, zece ani, sau că gena durează atât de mult dacă nu se destramă, nimeni nu știe. Cei mai mari copii au nouă ani. " a declarat principalul expert al Ministerului Sănătății pentru neurologie pediatrică, Miriam Kolníková.

Miercuri, părinții celor patru au venit cu speranță la Ministerul Sănătății. Vor să lupte pentru un nou medicament chiar și după întâlnirea de astăzi și să își continue colecțiile. Ei s-au înțeles cu privire la posibilitatea administrării medicamentului în Slovacia dacă găsesc sponsori. „Nu îi vom împiedica să facă acest lucru”, a confirmat purtătorul de cuvânt al Ministerului Sănătății Zuzana Eliášová.

Părinților disperați nu le mai rămâne mult timp. Doar cele mai scumpe medicamente din lume își pot salva copiii

Până în prezent, medicii dispun de date conform cărora efectul tratamentului actual și cel mai recent tratament este comparabil. Astăzi, un medicament care încetinește boala este injectat în măduva spinării la fiecare patru luni. „Ceea ce ne dorim de la acest tratament este să stabilizăm starea pe termen lung, fără a fi nevoie să faceți injecții permanent la fiecare patru luni”, a răspuns părintele Amélie Juraj Bartakovics.

"Odată ce medicamentul este înregistrat, vom încerca în toate modurile posibile să îl aducem și pe piața slovacă", a spus Miriam Kolníková, expert al Ministerului Sănătății al Republicii Slovace. Cu toate acestea, medicamentul trebuie dat până la cea de-a doua zi de naștere, dar băiatul cel mai bătrân a rămas fără timp și sunt departe de suma finală. "Va avea doi ani pe 20 aprilie anul acesta. În prezent avem puțin peste 350.000", a evaluat tatăl lui Rišek, Filip Balint.

Este posibil ca producătorul de medicamente să fi optat pentru un studiu clinic standard în loc de o loterie. "Copiii studiați sunt tratați în mod legal atât de pacient, cât și de medic. Medicul are asigurarea sa în sensul că imediat ce se întâmplă ceva că medicamentul este administrat și are un efect secundar grav, medicul este acoperit." specificat de Miriam Kolníková.

Viitorul se află în terapia genică în general. „Când învăț un medic, le spun mereu că veți avea un tratament genetic, dar sunt extrem de fericit că probabil vom primi un tratament genetic, adică - vom remedia genă. " a adăugat Kolníková.

Un caz oribil dincolo de granițe. Mama a ucis copilul cu lapte matern: