„Tratamentul nu poate fi câștigat, medicul trebuie să decidă tratamentul pe baza unor criterii precise, iar în cazul terapiei genice, aceste criterii sunt chiar mai stricte”, subliniază Tatiana Foltánová de la Alianța Slovacă pentru Boli Rare.

pentru

În prezent, există patru colecții publice în Slovacia pentru un nou tratament genetic disponibil până acum doar în America. Este destinat pacienților pediatrici cu atrofie musculară a coloanei vertebrale (SMA). Cu un preț publicat de 2,1 milioane de dolari (1,9 milioane de euro), acesta este cel mai scump medicament din lume în prezent. Nu a fost încă aprobat în Uniunea Europeană.

Primul și în Europa singurul tratament pentru SMA este disponibil în prezent în Slovacia pentru al doilea an consecutiv, dar nu este potrivit pentru fiecare pacient cu acest diagnostic. Este aprobat oficial și este plătit și de companiile de asigurări.

Părinții copiilor din Slovacia cu acest diagnostic au aflat despre noul medicament din mass-media străină după ce producătorul de medicamente a anunțat în decembrie că în fiecare an dona 100 de doze gratuite pacienților pediatrici din țările în care medicamentul nu este încă aprobat oficial. Aceasta este o procedură la care se pot înscrie pacienții copii. Alegerea copiilor de a primi tratament depinde în cele din urmă de tragerea la sorți.

După cum subliniază farmacologul Tatiana Foltánová în interviu, există întotdeauna multe întrebări asociate cu fiecare medicament nou.

De ce părinții slovaci percep noul medicament ca o salvare pentru copilul lor?

Tratamentul actual nu este potrivit pentru fiecare copil cu acest diagnostic. Pentru unii părinți, aceasta este speranța că acest nou medicament, care nu a fost încă înregistrat în Europa, va fi potrivit pentru copilul lor.

Înțeleg că aceasta este o motivație imensă pentru fiecare părinte, deoarece tratamentul poate schimba în mod fundamental cursul bolii, viața lor. Părintele unui copil grav bolnav pentru care nu există tratament percepe riscul drogului în mod diferit. În fiecare zi vede cum copilul său nu se simte bine, nu progresează și este îngrijorat.

Noul medicament este aprobat în prezent doar în America. Ce spun rezultatele cercetărilor clinice?

Aprobarea de către agenția pentru medicamente - în prezent doar FDA SUA, pentru noi în viitor EMA europeană - înseamnă că, conform cunoștințelor actuale și datelor transmise, considerăm că medicamentul este eficient și sigur. Cunoașterea actuală este foarte importantă în cazul bolilor rare, deoarece nu le cunoaștem la fel de bine ca și bolile comune. Nu cu mult timp în urmă, nu știam cauza exactă a SMA sau a diagnosticării fiabile. Avem mult mai puțină experiență cu bolile rare și, prin urmare, cu SMA.