Ministrul sănătății din Republica Slovacă, Limbová 2, P.O. CASETA 52, 837 52 Bratislava 37

pentru

Biroul Guvernului SR, Námestie slobody 1, 811 06 Bratislava

Všeobecná zdravotná poisťovňa, a.s. Panónska cesta 2, 85104 Bratislava

Dôvera zdravotná poisťovňa, a.s., Einsteinova 19, 85101 Bratislava

Union poisťovňa, a.s., Laurinská 9, 811 09 Bratislava

Fibroză chistică A (CF) este o boală genetică gravă care afectează negativ calitatea vieții și scurtează speranța de viață. CF nu este contagios! Este o boală moștenită cu care se naște o persoană. Glandele care secretă extern formează mucus anormal de dens și patologic care se așează pe membranele mucoase și înfundă organele vitale. Este o boală progresivă și cu mai multe organe. Afectează devastator plămânii, pancreasul, ficatul, sistemul digestiv, este asociat cu diabet, osteoporoză, infertilitate, polipi nazali. Tratamentul topic pentru fibroza chistică este doar simptomatic, pentru a încetini progresia bolii.

Tratamentul unui pacient cu fibroză chistică necesită un regim individual, pe tot parcursul vieții și solicitant, a cărui respectare restricționează adesea pacienții în activitățile lor zilnice. Copilul cu CF este dificil și consumă mult timp atât pentru pacient, cât și pentru familia sa.

În ciuda eforturilor depuse de comunitate și de medicii noștri pentru a salva și îngriji, pierdem teribil pacienții la o vârstă fragedă, adesea înainte de a ajunge la maturitate. Fibroza chistică nu afectează intelectul, iar pacienții din comunitatea noastră pot obține, în ciuda diagnosticului și datorită efortului extraordinar și a tăgăduirii de sine și a circumstanțelor, rezultate uimitoare în diverse domenii și clasificări cu beneficii pentru societate.

După multe decenii de cercetare și dezvoltare, începând cu anii 1950 până la înțelegerea naturii bolii la nivel genetic și celular, medicamentele de revoluție, corectorii și modulatorii au fost comercializați din 2012 pentru a trata cauza principală a fibrozei chistice. j. eșecul funcției proteinei CFTR. Acest tratament este revoluționar, primul și până acum singurul cauzal, nu simptomatic și va permite pacienților cu boală să lupte mai eficient.

Rezultatele cercetării și experiența practică a experților în tratamentul CF.

În studiile de practică clinică din lumea reală cu diferite modele și diferite dimensiuni de fișiere și lungimi de urmărire, tratamentul a fost ORKAMBI ® efect pozitiv asupra funcției pulmonare chiar și la pacienții cu boli pulmonare severe. Aceste îmbunătățiri au fost în general paralele cu o reducere semnificativă a concentrației de cloruri în transpirație, sugerând că ORKAMBI ® abordează mecanismul de bază al bolii în CF [Chiron, 2017; Hubert, 2017; Octombrie 2017; Rowe, 2017]. ORKAMBI ® a îmbunătățit în continuare starea nutrițională a pacienților prin creșterea IMC, a redus riscul de spitalizare, a redus numărul exacerbărilor pulmonare care necesită tratament cu antibiotice și a afectat pozitiv calitatea vieții pacienților [Nayak, 2017]. Într-un studiu, trei pacienți au fost suspendați pe o listă de așteptare pentru transplant pulmonar datorită îmbunătățirii clinice a acestora în timpul tratamentului cu ORKAMBI ® [Murer, 2018]. Dovezile din practica clinică sugerează, de asemenea, un efect benefic ORKAMBI ® în diabetul zaharat legat de CF și creșterea activității fizice [Chelva, 2018; Misgault, 2018].

Efectele benefice de mai sus au fost observate la toate categoriile de vârstă și la nivelul severității bolii. Acest lucru sugerează că tratamentul precoce cu ORKAMBI ® are potențialul de a modifica progresia bolii și de a îmbunătăți calitatea vieții pacienților cu CF cu mutație homozigotă F508del CFTR.

Rambursarea de către companiile de asigurări

În prezent, tratamentul de zi cu zi al unui pacient se bazează pe administrarea de medicamente pentru suprimarea simptomelor bolii, pe reabilitarea respiratorie și pe înlocuirea enzimelor pancreatice. Cu toate acestea, acest tratament doar încetinește evoluția bolii și ameliorează cele mai urgente simptome. Este o luptă zilnică pentru respirație sau greutatea corporală și capacitatea de a digera mâncarea. Prin urmare, în Europa există o creștere rapidă în țările în care companiile de asigurări plătesc tratament inovator pentru a oferi pacienților cea mai eficientă asistență medicală.

Prin urmare, cerem asta ORKAMBI ®, medicament pentru tratamentul cauzal al fibrozei chistice, a fost rambursat integral de către sănătatea publică tuturor pacienților care îndeplinesc criteriile necesare.