Pacienții cu CF tratați cu Orkambi (Lumakaftor/Ivakaftor) au o acumulare semnificativ mai mică de grăsime hepatică - o afecțiune cunoscută sub numele de steatoză - ficat gras - care este adesea asociată cu CF. Studiul -Lumakaftor/Ivakaftor a fost publicat în The World Journal of Hepatology.

reduce

Pacienții cu CF pot suferi de boală hepatică legată de CF (CFLD) și diabet zaharat legat de CF (CFRD).

Cea mai comună formă de CFLD este așa-numita Steatoza hepatică - acumularea de grăsime în ficat, care poate duce la afectarea ficatului. Apare la până la 60% dintre pacienții cu CF și poate evolua spre ciroză, o afecțiune care necesită de obicei un transplant de ficat.

CFRD (diabet zaharat legat de CF) apare la aproximativ 20% dintre adolescenții cu CF și până la 50% dintre adulți. Se caracterizează prin conținut scăzut de insulină sau deficit de insulină. Există o diferență, nu se produce insulină, ca în cazul diabetului de tip 1, sau rezistența la insulină, care se observă la pacienții cu diabet de tip 2. Pacienții care au mutația F508del pot fi tratați cu Orkambi. Forma de tablete a fost dezvoltată de Vertex Pharmaceuticals. Tratamentul începe de la 2 ani în sus.

Orkambi, un modulator al genei CFTR, este o combinație de 2 componente - Lumacaftor, care crește numărul de canale de clorură, și Ivacaftor, cunoscut pe piață sub numele de Kalydeko, și ajută la funcționarea mai bună a canalelor deteriorate.

Modulatorii CFTR, cum ar fi Orkambi, au îmbunătățit funcția pulmonară a pacienților cu CF, ducând la mai puține spitalizări și la o nevoie mai puțin frecventă de antibiotice. Până în prezent, niciun studiu nu a arătat un efect al modulatorilor asupra steatozei.

O echipă de cercetători de la Universitatea Case Western Reserve din Ohio a decis să examineze prevalența steatozei hepatice în rândul pacienților cu CF, atât cei tratați cu Orkambi, cât și cei care nu primesc Orkambi. Echipa a analizat, de asemenea, legătura dintre diabetul legat de CF (CFRD) și steatoza hepatică, deoarece este strâns legată de obezitate și de diabetul de tip 2 la pacienții care nu au CF.

Studiul a implicat 20 de pacienți cu vârste cuprinse între 11 și 39 de ani. 12 dintre aceștia aveau CFRD asociat cu FC și 8 pacienți aveau niveluri normale de zahăr. 7 pacienți cu CFRD au fost tratați cu Orkambi, precum și 2 pacienți fără CFRD.

Volumul de grăsime hepatică a fost măsurat prin fracțiunea de densitate de rezonanță magnetică RMN (PDFF). PDFF peste 5% a fost evaluat ca steatoză hepatică clinică.

Rezultatele cercetării au arătat un interval PDFF de la 0% la 21%. 6 pacienți din studiu (30%) au avut steatoză hepatică.

Toți cei 9 pacienți tratați cu Orkambi au avut valori PDFF mult mai mici, variind de la 0% la 6,4%, cu o medie de 2%, comparativ cu acei pacienți care nu au fost tratați cu modulatori. Acei pacienți care nu au fost tratați cu Orkambi au avut în medie 4,1%, variind de la 2,7% la 21%.

În ceea ce privește legătura potențială dintre diabetul asociat CF (CFRD) și steatoza hepatică, rezultatele au arătat că pacienții cu CFRD aveau valori PDFF măsurate mai mici comparativ cu pacienții fără diabet. Deși diferența nu a fost semnificativă statistic, putem spune că nu există nicio legătură între CFRD și steatoza hepatică.

Concluzie: Studiul a arătat o asociere puternică între utilizarea medicamentelor lumacaftors și ivacaftors (Orkambi) și reducerea steatozei hepatice la pacienții cu CF.