Bunicul său își dorește să-și salveze cu orice preț nepotul bolnav terminal și va face tot ce îi stă în putință pentru ca el și băieții ca el să poată trăi împlinirea viselor lor. Adevărații „spiderman” încearcă astfel să dezvolte un remediu pentru distrofia musculară incurabilă pe baza proteinei veninului tarantulei din Chile. Acest lucru a fost anunțat de o echipă formată din trei membri, condusă de Frederick Sachs de la Universitatea din Buffalo (statul New York, SUA).
Povestea a început în 2009. Bursierul Jeff Harvey din Williamsville (o suburbie din Buffalo) a descoperit că nepotul său JB suferea de distrofie musculară Duchenne.
Este o boală fatală numai pentru băieți. Treptat, toți mușchii lor se vor slăbi și vor funcționa defectuos. Jeff Harvey a început imediat o căutare intensă pe Internet pentru a obține o imagine de ansamblu asupra a cel puțin unor tratamente promițătoare pentru distrofia musculară. Întâmplător, în cele din urmă a „google” numele lui Frederick Sachs.
Acest fiziolog și biofizician a studiat mult timp efectele vindecătoare ale otrăvurilor. Mai exact, veninul Grammostola rosea tarantula, care locuiește în nordul Chile și în zonele adiacente din Bolivia și Argentina. Terariurile din Slovacia cresc, de asemenea, acest păianjen destul de abundent.
El și colegii săi au descoperit o proteină care pare a fi un mijloc promițător de a întârzia progresia distrofiei musculare. Oprește deteriorarea celulelor musculare. În câteva luni, Jeff Harvey și Frederick Sachs au fondat Tonus Therapeutics, o companie farmaceutică care dezvoltă un medicament pe baza acestei proteine.
Forma actuală, care folosește o versiune sintetică de laborator a proteinei, care este mai eficientă decât cea naturală, s-a dovedit deja în experimente preliminare pe șoareci distrofici, care au recâștigat mușchi. Animalele nu au prezentat efecte toxice nici după 40 de zile de administrare.
Verificarea efectului asupra oamenilor este planificată în viitorul apropiat. Oricum ar fi, acest remediu nu vindecă complet distrofia musculară. Totuși, dacă se confirmă așteptările oamenilor de știință că funcționează la oameni, poate prelungi viața copiilor bolnavi cu ani și le poate oferi timp neprețuit. Chiar și pe baza rezultatelor bune la șoareci, oamenii de știință nu ar fi surprinși să prelungească viața pacienților cu câteva decenii.
JB are patru ani astăzi. Nu va mai urca singur scările. Funcționează în timp ce aleargă. El este supus fizioterapiei și primește steroizi. În timp ce se juca cu mingea, i-a spus odată bunicului său: „Când voi fi mare, vreau să fiu jucător de baseball.” Jeff Harvey își amintește cum a răspuns în acest moment sfâșietor: „Oh, aș fi încântat dacă ai putea deveni jucător de baseball. "
A decis să facă tot ce îi stătea în putere pentru a-i permite lui JB și băieților ca el să-și trăiască visele. „Încă am o imagine în cap a unui băiat care se ridică de pe un scaun cu rotile și merge pe propriile picioare”, a adăugat Frederick Sachs.