Comunicat de presă publicat: 17.1.2019
Comunicat de presă pentru descărcare AICI
Piešťany, Liverpool, Cambridge, 17.1.2019 - În aceste zile, după șase ani de studii clinice complexe ale medicamentului nitizinonă la pacienții cu alcaptonurie, partea pacientului din cercetare se încheie la Institutul Național al Bolilor Reumatice din Piešťany. Rezultatele definitive ale studiului vor fi cunoscute după finalizarea tuturor analizelor la jumătatea anului 2019 și o cerere de înregistrare a nitizinonei pentru tratamentul alcaptonuriei va fi trimisă Agenției Europene pentru Medicamente (EMA). Dacă se aprobă, utilizarea nitizinonei va fi o inversare majoră în tratamentul acestei boli incurabile anterior.
Studiul clinic din cadrul proiectului DevelopAKUre a început în 2013 în cadrul studiului SONIA1, care a căutat doza adecvată de medicament și ulterior a continuat în studiul de patru ani SONIA2. Studiul SONIA2 a fost realizat în trei centre din Europa, la Spitalul Universitar Royal Liverpool și Broadgreen din Liverpool, Necker - Enfants Malades Paris din Paris și Institutul Național al Bolilor Reumatice din Pieš .any. Pe lângă pacienții slovaci, pacienții din Polonia, Ungaria, Olanda, Germania, Austria și Iordania.
AKU este cauzată de o tulburare genetică care duce la o scădere treptată a puterii și la înnegrirea tipică a oaselor și a cartilajului. Boala este, prin urmare, numită și boală a oaselor negre. În cadrul proiectului, un alt loc de muncă din Slovacia și un membru al consorțiului DevelopAKUre: Departamentul de genetică umană al Centrului Biomedical al Academiei Slovace de Științe a fost dedicat geneticii alaptonpton. Studiile clinice au analizat dacă nitizinona oprește progresia unei boli care a cauzat deteriorarea articulațiilor extrem de dureroasă și leziuni ale inimii, plămânilor și altor organe de-a lungul anilor.
"Studiile SONIA1 și SONIA2 au fost cele mai cuprinzătoare studii clinice efectuate până în prezent la Institutul Național de Boli Reumatice. Echipa noastră a trebuit să depășească o serie de probleme, cum ar fi dorința inițială scăzută a pacienților de a participa la studiu, un protocol complex de examinare și multe probleme logistice pentru pacienții din străinătate. " prezintă doc. MUDr. Richard Imrich, dr., Coordonator al centrului din Piešťany și director general al institutului.
Dr. Nick Sireau, Președintele și directorul executiv al organizației britanice de pacienți AKU Society spune: „Munca echipei slovace a fost excelentă. Fără ele, nu am reuși niciodată să ducem procesul la bun sfârșit. Cei doi copii ai mei suferă de alcaptonurie și sunt extrem de recunoscător pentru toată munca pe care am făcut-o pentru a dezvolta tratamentul acestei boli. ”
Cu ocazia încheierii studiului clinic, acesta organizează Institutul Național al Bolilor Reumatice împreună cu Liga Împotriva Reumatismului și clubul său recent stabilit pentru oasele negre pentru pacienții cu alcaptonurie atelierul de lucru, care vizează familiarizarea cu cele mai recente cunoștințe științifice despre cauzele și tratamentul acestei boli și pași suplimentari în aprobare. Prin atelier, întreaga echipă vrea să mulțumească pacienților pentru participarea la un studiu atât de solicitant, chiar dacă jumătate dintre ei nu au primit medicamentul ca grup de control. Fără aceasta, nu ar fi posibil să se obțină date cu privire la eficacitatea și siguranța nitizinonei necesare pentru autorizația de introducere pe piață a unui medicament pentru tratamentul alcaptonuriei.
Sfârșitul comunicatului de presă
A lua legatura:
Institutul Național de Boli Reumatice Piešťany, Nábrežie I. Krasku 4, 921 12 Piešťany, telefon: +421 33 79 69 103, e-mail: [email protected]
Liga împotriva reumatismului în Slovacia este o asociație modernă de pacienți cu operații la nivel național. Are 15 sucursale locale și 3 cluburi specializate. Clubul Oaselor Negre a fost înființat în 2018 pentru generația tânără de reumatici și copii, Clubul Kĺbik, pentru pacienții cu lupus Klub Motýlik. Principalele obiective sunt de a ajuta pacienții cu boli reumatice, de a promova un stil de viață sănătos, de a ajuta membrii familiei și prietenii, de a informa despre posibilitățile de diagnostic și tratament moderne și de a lucra în domeniul prevenirii sănătății și a consecințelor sociale ale bolilor reumatice .
Clubul Black Bones se află în prezent în procesul de recrutare a membrilor, ceea ce este foarte dificil în acest grup rar și încă neînregistrat sistematic de pacienți. Ambiția activiștilor clubului, dintre care majoritatea sunt diagnosticați cu alcaptonurie, este de a informa publicul larg că pacienții și purtătorii genei perturbate relevante se află oriunde între noi și că boala poate fi întâlnită de oricine. Clubul dorește să asocieze pacienții care sunt singuri cu diagnosticul lor, vrea să fie un ghid pentru toți pacienții cu alcaptonurie din Slovacia pe drumul către un tratament eficient, pe care îl merită, precum și pentru alte grupuri de pacienți cu boli rare. KČK dorește să facă parte din vocea europeană în creștere pentru drepturile persoanelor care suferă de una dintre bolile rare.
DevelopAKUre este un proiect de cercetare finanțat de al șaptelea program-cadru al UE.
Studiile clinice SONIA1 și SONIA2 fac parte din proiectul DevelopAKUre.