stem

Fistulele rectale sunt o complicație gravă pentru pacienții cu boala Crohn. Din păcate, tratamentul actual nu ajută la unii pacienți. Anul acesta, însă, vine un nou tratament revoluționar al fistulelor din jurul rectului folosind celule stem, ceea ce reprezintă o nouă speranță pentru zeci de pacienți din Slovacia.

Fistulele perianale la pacienții cu boala Crohn

Boala Crohn poate afecta orice parte a tractului digestiv de la cavitatea bucală la rect. Implicarea rectală este prezentă la 20-30% dintre pacienți și se manifestă de obicei prin formarea de conducte pline de puroi - așa-numitele fistule. Fistulele se extind de la rect spre piele chiar în jurul rectului. Uneori se ramifică și aleargă către împrejurimi mai îndepărtate, în special către zona de ședere, la bărbați până la partea inferioară a testiculelor, la femei la pubis sau chiar la vagin.

Uneori, fistulele sunt golite insuficient, puroiul nu se scurge bine și se formează o cavitate umplută cu puroi, așa-numitul abces.

Fistulele inflamate sunt foarte neplăcute, dureroase și dacă se formează un abces, însoțite de febră și durere crescândă în rect.

Pacienții cu fistule în repaus nu au nici o dificultate sau există o descărcare purulentă în jurul rectului (spotting), care necesită purtarea tifonului și igiena crescută.

Fistula din jurul rectului este tratată în stadiul acut cu antibiotice și antiinflamatoare, cum ar fi antiTNF alfa, medicamente biologice infliximab (Remicade, Inflectra, Remsima, Zessly) sau adalimumab (Humira, Hulio, Hyrimoz sau Amgevita) sau azatioprină (Imuran, Immu).

Dacă medicamentele nu funcționează, este necesar un tratament chirurgical, de obicei prin introducerea unui drenaj din cauciuc numit Seton sau drenarea abcesului prin tăierea acestuia.

Tratamentul este eficient la aproximativ două treimi dintre pacienți. Într-o treime, activitatea inflamatorie a fistulelor persistă în ciuda tratamentului biologic și chirurgical. Până de curând, acești pacienți aveau de ales între dificultăți cronice și chirurgie rectală severă, cum ar fi chirurgia plastică sau chiar amputarea rectului cu o priză .

Recent, însă, a existat o nouă speranță pentru pacienții cu fistulă rezistentă în jurul rectului sub forma unei singure injecții de celule stem în fistulă.

Celule stem mezenchimale

Celulele stem sunt celule sursă de rezervă pentru regenerarea țesuturilor prezente în fiecare organ. Când celulele mor sau țesuturile sunt deteriorate, acestea se activează, se divid și se specializează în celulele deteriorate pe care le înlocuiesc. Datorită celulelor stem, mucoasa, pielea, rănile sau fracturile se vindecă. În ultimii ani, multe studii au explorat utilizarea potențialului celulelor stem pentru tratamentul multor boli degenerative, cum ar fi boala Parkinson, moartea organelor din cauza lipsei de sânge, boli degenerative ale țesutului conjunctiv și altele asemenea.

În acest context, trebuie remarcat faptul că există mai multe surse din care derivă celulele stem. În medicina clinică, propriile celule stem ale pacientului sau celule stem obținute din țesutul conjunctiv al donatorilor anonimi sunt examinate exclusiv. Acestea sunt obținute de obicei din țesutul adipos colectat din operații cosmetice, cum ar fi liposucția.

Celulele stem pot fi obținute teoretic din alte surse, cum ar fi țesuturile embrionare ale fetușilor umani sau sângele din cordonul ombilical. O sursă embrionară de celule stem este considerată lipsită de etică și nu este utilizată în cercetare sau în aplicații clinice. De asemenea, celulele stem din sângele cordonului ombilical nu sunt încă utilizate, deoarece acestea sunt de obicei proprietatea donatorului și sunt destinate utilizării viitoare potențiale a persoanei sale.

Astfel, în cercetarea și practica clinică, se utilizează celule stem mezenchimale exclusiv alogene, i. celule extrase și extinse din țesutul conjunctiv al donatorilor anonimi.

Tratamentul cu darvadstrocell (celule stem)

Datorită rolului celulelor stem în vindecarea rănilor, a început să fie luată în considerare și utilizarea lor în tratamentul fistulelor rectale la pacienții cu boala Crohn. Primul studiu a fost publicat în 2013 de către medicii spanioli de la Portilla și colegi și a dat rezultate încurajatoare în vindecarea chiar și a fistulelor severe. A urmat un studiu amplu în numeroase centre medicale din întreaga lume, ale cărui rezultate au fost publicate de profesorul Panes din Barcelona în 2016 într-una dintre cele mai prestigioase reviste medicale, Lancet. Un total de 212 pacienți cu fistule rectale severe care nu au răspuns la tratamentul obișnuit au fost tratați în acest studiu. Jumătate dintre pacienți au primit tratament chirurgical standard cu o singură administrare de celule stem în plus față de tratamentul obișnuit, cealaltă jumătate a primit doar tratament chirurgical standard. Tratamentul cu celule stem a constat în administrarea a 120 de milioane de celule prin tractul fistulei și în gura interioară a fistulei din rect.

O poză. Aplicarea unică a celulelor stem la fistula perianală la un pacient cu boala Crohn. (Potrivit unor surse din Clinica Mayo.)

În timp ce în grupul tratat doar cu tratament chirurgical standard, doar 34% dintre pacienți s-au îmbunătățit, în grupul tratat cu celule stem 50% și în cei care au primit tratament biologic cu anti-TNF, fistulele s-au îmbunătățit până la 67%. Tratamentul a fost foarte bine tolerat, nu s-au observat efecte secundare grave.

Pe baza acestor rezultate, la sfârșitul anului trecut, Agenția Europeană a Medicamentului a aprobat un medicament cu celule stem cu numele medical darvadstrocel (denumirea de Alofisel) pentru tratamentul fistulelor la pacienții cu boala Crohn.

Disponibilitatea darvadstrocel în Slovacia (05/2019)

În prezent, primele negocieri ale producătorului de medicamente cu companiile de asigurări de sănătate privind rambursarea tratamentului pentru pacienții slovaci sunt deja în curs în acest an. Deoarece este un preparat relativ costisitor, tratamentul va fi supus aprobării de către examinatorii medicali în conformitate cu criterii stricte de indicație. Dacă rambursarea poate fi asigurată, ar fi unul dintre primele preparate de celule stem pe care pacienții le vor putea trata în Slovacia.

Referințe

de la Portilla F, Alba F, Garcia-Olmo D, Herrerias JM, Gonzalez FX, Galindo A. Celule stem alogene derivate din adipoză (eASC) extinse pentru tratamentul fistulei perianale complexe în boala Crohn: rezultate dintr-o fază multicentrică I/IIa studiu clinic. Revista internațională a bolilor colorectale. 2013; 28 (3): 313-23.